FDA 加速批准美法崙氟苯胺用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源： 發佈時間：2021-12-09
2021 年 2 月 26 日，美國食品藥品監督管理局加速批准美法崙氟苯胺（Pepaxto，Oncopeptides AB）聯合地塞米松用於治療已接受至少四線的治療且對至少一種蛋白酶體抑製劑、一種免疫調節劑和一種 CD-38 定向單克隆抗體耐藥的復發或難治性多發性骨髓瘤成年患者。
療效在 HORIZON (NCT02963493) 中進行了評估，這是一項多中心、單臂試驗。 符合條件的患者必須是複發難治性多發性骨髓瘤。 患者在每個 28 天週期的第 1天靜脈注射 40 mg 美法崙氟苯胺，並在第 1、8、15 和 22 天口服地塞米松 40 mg（≥75 歲患者為 20 mg），直至疾病進展或出現不可接受的毒性。
在 97 名接受過四線或更多線治療且對至少一種蛋白酶體抑製劑、一種免疫調節劑和一種 CD38 定向單克隆抗體耐藥的患者亞群中評估了療效。主要療效結果指標是研究人員根據國際骨髓瘤工作組 (IMWG) 標準評估的總體緩解率 (ORR) 和緩解持續時間 (DOR)。 ORR 為 23.7%（95% CI：15.7, 33.4），中位 DOR 為 4.2 個月（95% CI：3.2, 7.6）。
在 HORIZON 入組的 157 名患者中評估了安全性。 最常見的不良反應 (> 20%) 是疲勞、噁心、腹瀉、發熱和呼吸道感染。 最常見的實驗室指標異常 (≥50%) 是白細胞、血小板、淋巴細胞、中性粒細胞和血紅蛋白減少，以及肌酐增加。
尚未確定美法崙氟苯胺作為接受移植患者預處理方案的安全性和有效性。USPI 包括使用限制聲明，即美法崙氟苯胺不適用且不推薦用作對照臨床試驗之外的移植預處理方案。
美法崙氟苯胺的推薦劑量是在每個 28 天治療週期的第 1 天，超過 30 分鐘靜脈注射 40 毫克，與地塞米松聯用。