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首頁 > 抗癌新藥資訊 > FDA 批准 zanubrutinib 用於治療華氏巨球蛋白血症

編輯:全球華人抗癌新藥網 來源: 發佈時間:2021-09-08

2021 年 8 月 31 日,美國食品藥品監督管理局批准 zanubrutinib(Brukinsa,百濟神州)用於成年華氏巨球蛋白血症(WM)患者。


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Zanubrutinib 在 ASPEN (NCT03053440) 中進行了研究,這是一項隨機、主動對照、開放標籤試驗,比较了 zanubrutinib 和依魯替尼在 MYD88 L265P 突變 (MYD88MUT) WM 患者中的療效。


隊列 1(n=201)中的患者按 1:1 隨機接受 zanubrutinib 160 mg 每天兩次或依魯替尼 420 mg 每天一次,直至疾病進展或出現不可接受的毒性。隊列 2 招募了 MYD88 野生型 ( MYD88WT ) 或 MYD88 突變未知 WM 的患者(分別為 26 和 2),並每天兩次接受 zanubrutinib 160 mg。


用於支持批准的主要療效結果是定義為部分緩解 (PR) 或更好的緩解率,由獨立審查委員會根據 Waldenström 巨球蛋白血症國際研討會 6 的標準共識緩解標准進行評估。另一個療效結果衡量指標是反應持續時間 (DOR)。


批准基於對 zanubrutinib 臂的反應和 DOR 的非比較評估。zanubrutinib 組的緩解率 (CR+VGPR+PR) 為 77.5%(95% CI:68.1,85.1)。zanubrutinib 組 12 個月時的無事件 DOR 為 94.4%(95% CI:85.8、97.9)。在隊列 2 中,IRC 評估的緩解率 (CR+VGPR+PR) 佔 50%(26 名可評估患者中的 13 名;95% CI:29.9、70.1)。


使用 zanubrutinib 報告的最常見不良反應,包括實驗室異常(≥ 20%)是中性粒細胞計數減少、上呼吸道感染、血小板計數減少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血紅蛋白減少、瘀傷、腹瀉、肺炎和咳嗽。