歡迎全球華人抗癌新藥網! 為華人匯聚全球最新、最全抗癌資訊
登入 | 註冊 帮助中心
首頁 > 抗癌新藥資訊 > CAR-T療法治療多發性骨髓瘤獲突破性療法認定

編輯:全球華人抗癌新藥網 來源:全球華人抗癌新藥網 發佈時間:2017-11-20

bluebird bio和Celgene公司於今日宣佈,靶向B-細胞成熟抗原(BCMA)的多發性骨髓瘤嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法bb2121,獲得了FDA頒發的突破性療法認定(BTD)以及歐洲藥品管理局(EMA)頒發的PRIME資格。

CAR-T療法治療多發性骨髓瘤獲突破性療法認定

多發性骨髓瘤(MM)是一種惡性漿細胞病,其腫瘤細胞起源於骨髓中的漿細胞,而漿細胞是B淋巴細胞發育到最終功能階段的細胞。因此多發性骨髓瘤可以歸到B淋巴細胞細胞瘤的範圍。由於正常免疫球蛋白的生成受抑,因此容易出現各種細菌性感染。多發性骨髓瘤起病徐緩,早期無明顯症狀,容易被誤診。MM的臨床表現多樣,常伴有多發性溶骨性損害、高鈣血症、貧血、腎臟損害。

目前的CAR-T療法從患者體內分離出T細胞,並使用工程化的手段,讓這些細胞表達靶向抗原的嵌合抗原受體(CAR)。這些CAR會引導T細胞,靶向殺傷癌細胞。

突破性療法和PRIME資格的認定基於正在進行的1期臨床研究CRB-401的初步資料,CRB-401(NCT02658929)是一項非隨機,開放標籤,多中心研究,評估抗BCMA CAR-T細胞療法bb2121治療患有復發性或難治性多發性骨髓瘤患者的療效和安全性。最新的試驗結果將於12月公開。

儘管最近取得了一些進展,多發性骨髓瘤仍然是一種不治之症,先前經過大量治療的患者治療方案有限,但初步資料表明,用bb2121治療可能會使患者持續緩解,幸運的是,FDA和EMA都認為bb2121是應加速發展的候選藥物。

“突破性療法認定和PRIME資格進一步強調了bb2121作為治療多發性骨髓瘤新免疫細胞療法的潛力。”Celgene首席醫學官兼全球監管事務主管Jay Backstrom博士表示:“我們將與這些機構密切合作,加速開發治療多發性骨髓瘤患者的新技術bb2121。”

我們期待在馬上到來的12月能聽到bb2121的好消息,也希望在接下來的臨床試驗中,無論是這款CAR-T療法,還是諸多免疫治療都能取得進展,為癌症患者帶去希望。