新型化合物或能降低高達90%的黑色素瘤轉移
編輯：全球华人抗癌新药网 來源：BIOON 發佈時間：2017-03-24
美國密歇根州立大學的科學家們，在一項新研究中發現，一種新型的人工小分子化合物，或能降低高達90%的黑色素瘤的轉移。
這種人工小分子化合物能夠對黑色素腫瘤細胞中產生RNA分子和特定蛋白質的基因的活性進行靶向作用，特殊的基因活性（或轉錄過程）能夠誘發黑色素瘤擴散，但研究者開發的新型化合物能夠有效對其進行抑制，截止到目前為止，很少有藥物化合物能夠達到這種目的。
研究者Richard Neubig表示，開發阻斷基因活性的小分子藥物對我們而言是一項巨大的挑戰，因為基因活性能夠作為一種信號機制，其對於黑色素瘤的進展情況非常重要。在該研究中，研究人員所開發的化合物就是其中一種，其能夠潛在地治療多種硬皮病，當然還能夠有效治療多種類型的癌症。硬皮病是一種罕見的致死性自身免疫疾病，其會引發皮膚組織以及多種器官硬化，在硬皮病中產生纖維化或皮膚增厚的相同機制往往會誘發癌症的產生和擴散。
如今小分子藥物占到了90%以上的藥物市場，研究者認為，該研究僅僅是早期發現，他們開發的這種新型小分子藥物能夠有效抵禦致死性的皮膚癌，據估計這種皮膚癌沒年大約會引發1萬人死亡。
研究者指出，這種新型化合物能夠阻斷黑色素瘤細胞中一種名為心肌素相關轉錄因子（MRTFs）的蛋白開啟基因轉錄過程，而這些觸發蛋白又能夠被另一種名為RhoC（Ras同源性C）的蛋白所開啟，RhoC蛋白存在於信號通路中，其能夠促進疾病在機體中快速擴散。這種新型化合物能夠降低85%至90%的黑色素瘤的轉移，同時研究者還發現，這種潛在的藥物還能夠明顯降低注射人類黑色素瘤細胞的小鼠肺部中腫瘤的轉移。
研究者Neubig表示，利用完整的黑色素瘤細胞來對化學抑制劑進行篩選，這或許就能夠幫助研究人員找到有效阻斷RhoC通路的化合物。而阻斷整個通路就能夠説明研究人員發現MRTF信號蛋白可以用作新型的藥物靶點。闡明這種通路在哪些患者機體中處於開啟狀態對於後期開發新型化合物非常關鍵，因為這或許能夠幫助研究者確定哪些病人最能夠因攝入藥物而獲益，當上述通路處於開啟狀態，新型化合物就能夠有效關閉黑色素瘤細胞的生長，並且抑制疾病進展，因此MRTF蛋白的啟動或許就能夠作為一種新型標誌物來説明確定患者出現黑色素瘤的風險。
研究者指出，如果疾病發現得早，患者死亡的風險僅為2%，如果發現得晚，則死亡率就會達到84%。因黑色素瘤死亡的大部分人都是由於疾病發生了擴散，在該研究中研究者發現的新型化合物能夠潛在地阻斷癌症的轉移並且增加患者的生存率。
相關研究結果發表在國際期刊《分子癌症治療學》（Molecular Cancer Therapeutics）上。