Midostaurin有望成為急性髓性白血病新靶向藥
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源：BIOON 發佈時間：2016-12-17
製藥公司諾華研發抗癌新藥Midostaurin（PKC412），在治療FLT3突變的急性髓性白血病（AML）和晚期系統性肥大細胞增多症方面，最近獲美國FDA優先審評。如果審評（6個月內）順利，Midostaurin將有望成為突破近25年來傳統急性髓性白血病療法的首個靶向藥物。目前，治療急性髓性白血病主要採取傳統的化療方式。
除美國FDA外，歐洲藥品管理局（EMA）也已經對該藥展開了審評，與此同時，FDA和EMA也對Midostaurin的伴隨診斷試劑盒進行了審評，該試劑盒用於診斷急性髓性白血病患者的FLT3狀態。
Midostaurin是一種口服多激酶抑制劑，其臨床試驗資料顯示，FLT3突變的急性髓性白血病患者在接受Midostaurin和標準化療聯用時整體生存期可以提高23%。基於此臨床試驗結果，Midostaurin獲得了FDA突破性藥物療法認定。值得一提的是，Midostaurin的Ⅲ期臨床試驗研究，是目前為止在FTL3突變急性髓性白血病患者群體中開展的最大規模的臨床研究，該研究中所獲得的總生存資料，是全球血液病學家及急性髓性白血病群體所期待已久的一個重大進步。
急性髓性白血病是成年人急性白血病中最為常見的類型，在接受治療後生存率很低，在確診後僅有四分之一的患者能生活5年。FLT3突變約占所有急性髓性白血病患者的三分之一，通常具有較差的預後。