CAR-T疗法再次告捷，Kymriah获FDA批准上市治疗淋巴瘤
编辑：全球华人抗癌新药网 来源：全球华人抗癌新药网 发布时间：2018-05-15
近日，美国FDA批准了药物tisagenlecleucel（Kymriah）用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，且患者经历过两种及以上的系统治疗。
弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是成人非霍奇淋巴瘤中最常见的一种类型，大约占30-40%，多见于中老年人，中国40-50岁居多。近年来，随着新药的问世，再加治疗方案的不断完善和造血干细胞移植的综合运用，对这种类型的淋巴瘤治疗效果不错，一半以上可以治愈。
FDA的批准是基于一项名为JULIET的开放标签、多中心的单臂Ⅱ期临床研究，招募了160名复发或难治性DLBCL患者，这些患者接受过2种及以上的化疗，包括利妥昔单抗（rituximab）和蒽环类药物（anthracycline），或者在接受自体造血干细胞移植（HSCT）后病情复发。有106名患者接受了Kymriah输注。68名可评价疗效的患者中位年龄为56岁（范围22-74岁），其中71%的患者为男性。78%的患者患有DLBCL，22%的患者则患有FL转化的DLBCL（17%属于高度）。有44%的患者先前接受过自体HSCT。患者之前接受治疗的平均次数是3（范围1-6）。
结果显示，采用Kymriah治疗的成人复发或难治性DLBCL患者的总体缓解率（ORR）达到50%（95%CI，38%-62%），完全缓解率（CR）为32%，部分缓解率为18%。应答的中位时间尚未达到。在106例接受输注的患者中至少有20%发生了各种级别的不良事件，包括细胞因子释放综合征（CRS），感染，发热，腹泻，恶心，疲劳，低血压，水肿和头痛。25%的患者发生了3/4级感染；有23%的患者发生严重或威胁生命的CRS。18%的治疗患者发生3/4级神经系统事件。有11%的患者出现严重或危及生命的脑病。神经系统不良事件与任何患者死亡无关，也没有脑水肿病例导致患者死亡。
Kymriah是一种CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法，在2017年8月，Kymriah成为美国首个被FDA批准的细胞疗法，用于治疗25岁以下、患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的难治性或二次以上的复发患者。
深受疾病困扰的患者，经历过多次化疗，其中有许多还经历了失败的干细胞移植。此次批准意味着临床上有了一项新的治疗选择，可以达到并保持长期疗效，无需进行干细胞移植，并且该疗法的安全性稳定，可以为淋巴瘤患者带来福音。