血癌新药获FDA优先评审资格，有望今年上市
编辑：全球华人抗癌新药网 来源：全球华人抗癌新药网 发布时间：2018-04-24
近日，美国FDA已经接受了生物医药公司Verastem的药物duvelisib的新药申请（NDA），并授予其优先评审资格。用于治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）和复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。
慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)是主要发生在中老年人群的一种成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征，不同的是癌症发生的位置。当大多数癌细胞都位于血液和骨髓时，这种疾病被称为CLL。而当癌细胞大多位于淋巴结时，它被称为SLL。平均每个人在一生中有0.6%的风险罹患CLL/SLL。这种疾病在40岁以下的人群中罕见，诊断时患者的平均年龄为71岁。
在名为DUO的3期临床试验中，duvelisib的疗效与安全性得到了进一步的验证。该试验招募了患有复发性或难治性CLL/SLL的患者，并使用duvelisib进行单药治疗。研究表明，与使用ofatumumab的对照组相比，接受duvelisib治疗的患者的无进展生存期（PFS）具有统计意义上的显著延长（治疗组中位PFS：13.3个月，对照组中位PFS：9.9个月；HR=0.52；p<0.0001），患者疾病出现进展或死亡的风险降低了48%。
Duvelisib是一款磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）和PI3Kγ的口服双重抑制剂。这两种酶帮助恶性B细胞和T细胞的生长和存活。PI3K信号可能导致恶性B细胞的增殖，并在肿瘤微环境的形成和维持中起着重要作用。
作为一种口服疗法， duvelisib将为CLL/SLL和FL患者以及他们的医生提供重要的治疗选择。同时复发性或难治性CLL/SLL和FL患者中有大量未满足的需求，以及有效疗法的紧迫性。FDA预计在今年10月份给出最后结果。