淋巴管平滑肌瘤的救星——西罗莫司
编辑：全球华人抗癌新药网 来源：前沿医学咨询网 发布时间：2017-08-04
论文“西罗莫司治疗淋巴管平滑肌瘤病的疗效和安全性”于3月16日在线发表于《新英格兰医学杂志》。
根据国家卫生研究院的心脏、肺和血液研究所赞助和执行的研究结果显示，目前用于防止器官移植排斥反应的药物西罗莫司可以改善肺部疾病淋巴管平滑肌瘤病（LAM）患者的肺功能和生活质量。
LAM是一种癌症样细胞浸润肺部的罕见进展性肺部疾病，常表现为弥漫性间质性肺疾病，好发于16-68岁女性，临床上常有呼吸困难、自发性气胸、乳糜胸等表现，在许多情况下最终导致呼吸衰竭。在美国虽然被诊断患有LAM的妇女仅约1000名，但可能还有许多病例未能确诊。
该实验由辛辛那提大学牵头，招募了89例LAM患者参加西罗莫司试验。西罗莫司通过阻止过度活跃的蛋白mTOR而抑制细胞的快速生长，常被用于免疫抑制剂用于器官移植，目前被作为抗癌药进行测试。mTOR在引起LAM的侵袭性细胞中也非常活跃。
受试者每日口服西罗莫司或安慰剂超过12个月，并定期测试肺功能。主要测量指标是用力呼气量或第一秒用力呼气量。研究显示，西罗莫司组在12个月的治疗期内，用力呼气量水平保持稳定，而安慰组大约下降12%。西罗莫司组还显示出其他临床改善，患者报告其执行日常功能的能力更强、生活质量更好。
治疗期结束后，所有患者均停止使用西罗莫司。研究小组对受试者进行了跟踪随访，持续12个月。西罗莫司组和安慰剂组患者的肺功能均有下降，说明西罗莫司对LAM症状有积极作用，可能需要继续服用。