FDA 批准 pralsetinib 用於具有 RET 基因融合的肺癌
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源： 發佈時間：2021-12-30
2020 年 9 月 4 日，美國食品藥品監督管理局加快批准pralsetinib (GAVRETO，Blueprint Medicines Corporation) 用於治療經 FDA 批准的測試檢測到的轉移性 RET 融合陽性的非小細胞肺癌 (NSCLC) 成人患者。
在一項多中心、開放標籤、多隊列臨床試驗（ARROW，NCT03037385）中對腫瘤具有 RET 改變的患者的療效進行了研究。 RET 基因改變的鑑定是在當地實驗室中使用下一代測序、熒光原位雜交或其他測試前瞻性確定的。 主要療效結果指標是由盲法獨立審查委員會使用 RECIST 1.1 確定的總體反應率 (ORR) 和反應持續時間。
在 87 名先前接受過鉑類化療的患者中評估了 RET 融合陽性 NSCLC 的療效。 ORR 為 57%（95% CI：46%，68%）； 80% 有反應的患者有持續 6 個月或更長時間的反應。 還評估了 27 名從未接受過全身治療的患者的療效。 這些患者的 ORR 為 70%（95% CI：50%，86%）； 58% 有反應的患者有持續 6 個月或更長時間的反應。
最常見的不良反應，包括實驗室指標異常（≥25%）是天冬氨酸轉氨酶（AST）升高、血紅蛋白降低、淋巴細胞減少、中性粒細胞減少、丙氨酸轉氨酶（ALT）升高、肌酐升高、鹼性磷酸酶升高、疲勞、便秘、 肌肉骨骼疼痛、鈣減少、高血壓、鈉減少、磷酸鹽減少和血小板減少。
推薦的pralsetinib劑量為每天一次口服 400 毫克，空腹服用（服用 pralsetinib 前至少 2 小時和服用後至少 1 小時不進食）。