FDA 批准卡博替尼用於分化型甲狀腺癌
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源： 發佈時間：2021-10-08
2021 年 9 月 17 日，美國食品和藥物管理局批準卡博替尼（Cabometyx，Exelixis，Inc.）用於 12 歲及以上患有局部晚期或轉移性分化型甲狀腺癌 (DTC) 的成人和兒童患者，這些患者在先前的 VEGFR-靶向治療以及不適合或難以接受放射性碘的人。
在 COSMIC-311 中評估了療效，這是一項隨機 (2:1)、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床試驗 (NCT03690388)，對局部晚期或轉移性 DTC 患者進行了評估，這些患者在先前的 VEGFR 靶向治療後出現進展並且不合格或對放射性碘不敏感。患者隨機接受每日一次口服卡博替尼 60 mg 或安慰劑，接受最佳支持治療，直至疾病進展或出現無法耐受的毒性。
主要療效指標是意向治療人群的無進展生存期 (PFS) 和前 100 名隨機患者的總體緩解率 (ORR)，由盲法獨立放射學審查委員會根據 RECIST 1.1 進行評估。CABOMETYX 與安慰劑相比顯著降低了疾病進展或死亡的風險（p<0.0001）。卡博替尼組的中位 PFS 為 11.0 個月（95% CI：7.4, 13.8），而安慰劑組為 1.9 個月（95% CI：1.9, 3.7）。卡博替尼組和安慰劑組的 ORR 分別為 18%（95% CI：10%、29%）和 0%（95% CI 0%、11%）。
最常見的不良反應 (≥25%) 是腹瀉、掌蹠紅斑感覺異常 (PPE)、疲勞、高血壓和口腔炎。添加了對低鈣血癥的警告。
推薦的卡博替尼單藥劑量為 60 mg，每天一次，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。兒科患者（12 歲及以上，BSA 小於 1.2 m2）的推薦卡博替尼劑量為 40 mg，每天一次，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。