新年首批！FDA批准胃腸道間質瘤新藥上市
編輯：香港特区肿瘤中心 來源： 發佈時間：2021-07-15
2020年1月9日，FDA批准Blueprint Medicines公司Ayvakit (avapritinib)上市，用於治療攜帶血小板源性生長因數受體 α（PDGFRA）基因18外顯子突變的不可手術或轉移性成人胃腸道間質瘤（GIST）患者，其中也包括D842V 位點突變這種最常見的18外顯子跳躍突變類型。
GIST是一種由基因突變驅動的胃腸道肉瘤，多見於胃和小腸，其中大約6%的確診患者攜帶PDGFA外顯子18突變。該類型最常見的突變為D842V突變，該突變導致患者對所有其他獲批療法產生抗性。
Avapritinib (BLU-285) 是一種高效、選擇性、口服生物利用的 KIT 和 PDGFRA 啟動環突變激酶抑制劑，臨床試驗結果顯示，avapritinib對KIT和PDGFRA突變的GIST有強效的抑制作用。Ayvakit的批准為這些患者帶來了突破性的治療選擇。
附藥品說明：
【生產廠家】Blueprint Medicines（藍圖藥物）
【適 應 症】AYVAKIT靶向藥是一種激酶抑制劑，用於治療成人不可切除或轉移性胃腸道間質瘤、血小板衍生生長因數受體α（PDGFRA）外顯子18突變，包括PDGFRA D842V突變。
【規格】100mg、200mg和300mg:片劑。
【用法用量】根據是否存在PDGFRA外顯子18突變。建議劑量為300mg，每日一次，飯前一小時或飯後兩小時服用。
【不良反應】最常見的不良反應（發生率≥20%）是水腫、噁心，疲勞/乏力、認知障礙、嘔吐、食欲下降、腹瀉，發色變化、流淚增多、腹痛、便秘、皮疹還有頭暈。
【警告和預防措施】
（1）顱內出血：因1級或2級的反應引起的暫停用藥，代謝完成後，然後較少的劑量恢復。對於重複的1級/2級反應或第一次發生4級反應，停止用藥。
（2）中樞神經系統不良反應：認知障礙、頭暈、睡眠障礙、情緒障礙、語言障礙紊亂和幻覺。根據嚴重程度，進行劑量調整，改善後恢復劑量或維持低劑量；或者直接停止用藥。
（3）胎兒、嬰兒毒性：孕婦用藥會危害胎兒，而育齡婦女用藥事應採取避孕措施。
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