疾病進展風險降低81%，白血病新藥獲FDA批准
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源：全球華人抗癌新藥網 發佈時間：2018-06-14
近日，美國FDA批准了藥物Venclexta（venetoclax）與Rituxan（rituximab）聯合使用，治療經治的慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴細胞性淋巴瘤（SLL）患者。這兩款藥物來自艾伯維以及基因泰克。
慢性淋巴細胞白血病（CLL）是一種原發於造血組織的惡性腫瘤，主要蓄積於血液、骨髓及淋巴組織中，疾病的症狀一般會在治療後消失，但卻無法得到徹底治癒。此外，在病情緩解後，癌細胞又會捲土重來。而小淋巴細胞性淋巴瘤則是一種類似於慢性淋巴性白血病的疾病，但主要病發於淋巴結。對於這兩類疾病，存在大量尚未解決的醫療需求。
在一項名為MURANO的3期臨床試驗中，這款聯合療法的治療潛力得到了驗證。該研究招募了389名至少接受過一次治療的慢性淋巴性白血病患者，並將其分為兩組。其中一組接受化療藥物苯達莫司汀（bendamustine）與Rituxan的治療，另一組則接受Venclexta與Rituxan的治療。研究表明，相比標準治療方案，Venclexta與Rituxan的聯合治療能顯著減少疾病進展或死亡的風險達81%（HR = 0.19；95% CI：0.13-0.28；p < 0.0001）。基於這些良好的資料，FDA曾授予這款聯合療法優先審評資格，並正式批准其上市。
由艾伯維與基因泰克共同開發的Venclexta是一款選擇性的BCL-2抑制劑，抑制在慢性淋巴性白血病中過量表達的BCL-2蛋白。這款蛋白在細胞程式性死亡的過程中起到了重要作用，而抑制它的功能有望重塑細胞的關鍵信號通路，讓癌細胞自我摧毀。Rituxan則是一款針對CD20的單克隆抗體，能有效對非霍奇金淋巴瘤進行治療。
香港特區腫瘤中心醫生提醒到，這是首款基於口服的慢性淋巴性白血病無化療治療方案。Venclexta與Rituxan帶來了全新的無化療方案，且與標準療法相比，幫助患者不出現疾病進展，且活得更久。我們祝賀聯合療法的獲批，希冀更多患者可以從中受益。