膀胱癌新藥erdafitinib獲FDA突破性療法認定，成效喜人
編輯： 全球華人抗癌新藥網 來源： 全球華人抗癌新藥網 發佈時間：2018-03-23
2018年3月16日，強生旗下的楊森公司宣佈，其藥物erdafitinib獲得美國FDA批准突破性療法認定，用於治療尿路上皮癌。
膀胱癌是指發生在膀胱黏膜上的惡性腫瘤，是泌尿系統最常見的惡性腫瘤，也是全身十大常見腫瘤之一，占我國泌尿生殖系腫瘤發病率的第一位。尿路上皮癌的病因與膀胱癌相類似，吸煙及職業性致癌劑是重要因素，可發生於任何年齡，甚至於兒童。其發病率隨年齡增長而增加，高發年齡50-70歲。男性膀胱癌發病率為女性的3-4倍。對於轉移性疾病患者，由於腫瘤進展迅速，缺乏有效的治療方法，尤其是復發或難治性疾病，預後可能很差，他們的相對五年生存率僅為5%。這些患者急需新的治療方法來緩解疾病，延長生命。
此次突破性療法的認定是基於一項多中心、開放標籤的Ⅱ期臨床試驗BLC2001的資料。該試驗評估了erdafitinib治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌成人患者的療效和安全性，這些患者的腫瘤具有某些FGFR基因突變。其發表在2018年美國臨床腫瘤學會（ASCO）泌尿生殖系統癌症研討會上的結果顯示，erdafitinib在59例腫瘤攜帶FGFR突變的復發/難治性轉移性尿路上皮癌患者中的總體緩解率為42%。
erdafitinib是一種口服泛成纖維細胞生長因數受體（FGFR）酪氨酸激酶抑制劑，目前正在晚期尿路上皮癌患者中進行Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗。FGFRs是一類受體酪氨酸激酶，可能在多種腫瘤細胞類型中被上調，參與腫瘤細胞的分化和增殖，以及腫瘤血管生成和腫瘤細胞存活。
診斷為尿路上皮癌的患者，由於該病的侵襲性，預後結果非常令人沮喪。我們期待楊森公司能夠加速erdafitinib的研發，儘快上市為尿路上皮癌患者帶來切實有效的治療選擇。