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首頁 > 抗癌新藥資訊 > 羅氏藥物Zelboraf獲FDA批准,治療罕見血癌

編輯:全球華人抗癌新藥網 來源:全球華人抗癌新藥網 發佈時間:2017-11-09

在2017年 11月7日,羅氏(Roche)藥物Zelboraf(vemurafenib)增加了適應症獲美國FDA批准,用於治療罕見血癌Erdheim-Chester病(ECD)的成人患者,這是首個FDA批准的針對ECD的療法。

羅氏藥物Zelboraf獲FDA批准,治療罕見血癌

ECD是一種非常罕見的細胞來源不明的非朗格罕組織細胞增多症。病好發於中老年人,平均發病年齡在54歲(21-77歲),無性別差異。目前對於這種疾病的發病原因尚不明確,是單克隆增生性疾病還是多克隆反應性疾病仍無定論。本病累及範圍廣泛,最常見的是長骨受累(32%),50%的患者有其他組織浸潤,包括皮膚、眶後及眶周組織、下丘腦-垂體軸、心臟、腎臟、神經系統、後腹膜腔、肝、脾、骨骼肌、腎上腺,另外乳腺、甲狀腺、睾丸也有個案報告。該疾病的病理鏡下特點主要為泡沫樣組織細胞增生浸潤。20%的患者有肺部受累,表現為不同程度的肺間質纖維化。據估計,ECD影響了全世界600至700名患者,約有54%的ECD患者具有BRAF V600突變。ECD患者的預期壽命非常有限。這一群體急需新的療法來緩解疾病。

Zelboraf是一款口服的小分子激酶抑制劑,能通過阻斷某些促進細胞生長的酶的作用,來抑制癌細胞的生長。這款藥物在2011年就獲得FDA批准,用於治療攜帶BRAF V600E突變的不可切除或轉移性黑色素瘤患者。由於它針對的是BRAF V600E突變,所以研究人員相信它有望用於ECD的治療。針對這一適應症,FDA曾授予Zelboraf優先評審資格、突破性療法認定,以及孤兒藥資格。

Zelboraf此次獲批是基於它在一項Ⅱ期研究VE-BASKET中展現的療效。該試驗共包含22例具有BRAF-V600突變陽性的ECD患者,研究測量了獲得完全緩解或部分緩解的患者比例(總體緩解率,ORR)。結果顯示,經Zelboraf治療的患者的ORR達到54.5%,其中11名患者(50%)獲得部分緩解,1名患者(4.5%)獲得完全緩解。使用Zelboraf的ECD患者常見的副作用包括關節痛、斑丘疹、脫髮、疲勞等。

FDA的這一選擇意味著罹患ECD病的患者將首次擁有經FDA批准的治療選擇,這款首個獲FDA批准的ECD療法讓ECD患者群體備受鼓舞,這給患者及其家屬帶來了新的希望。羅氏首席醫學官兼全球產品開發負責人Sandra Horning博士說:“我們致力於尋找新的方法,將藥物帶給需求尚未滿足的患者。我們很高興這個創新的臨床試驗幫助確定Zelboraf能治療這種罕見疾病。”

祝賀羅氏這一罕見病適應症的獲批,並期待在臨床應用中再創佳績。