淋巴管平滑肌瘤的救星——西羅莫司
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源：前沿醫學諮詢網 發佈時間：2017-08-04
論文“西羅莫司治療淋巴管平滑肌瘤病的療效和安全性”於3月16日線上發表於《新英格蘭醫學雜誌》。
根據國家衛生研究院的心臟、肺和血液研究所贊助和執行的研究結果顯示，目前用於防止器官移植排斥反應的藥物西羅莫司可以改善肺部疾病淋巴管平滑肌瘤病（LAM）患者的肺功能和生活品質。
LAM是一種癌症樣細胞浸潤肺部的罕見進展性肺部疾病，常表現為彌漫性間質性肺疾病，好發於16-68歲女性，臨床上常有呼吸困難、自發性氣胸、乳糜胸等表現，在許多情況下最終導致呼吸衰竭。在美國雖然被診斷患有LAM的婦女僅約1000名，但可能還有許多病例未能確診。
該實驗由辛辛那提大學牽頭，招募了89例LAM患者參加西羅莫司試驗。西羅莫司通過阻止過度活躍的蛋白mTOR而抑制細胞的快速生長，常被用於免疫抑制劑用於器官移植，目前被作為抗癌藥進行測試。mTOR在引起LAM的侵襲性細胞中也非常活躍。
受試者每日口服西羅莫司或安慰劑超過12個月，並定期測試肺功能。主要測量指標是用力呼氣量或第一秒用力呼氣量。研究顯示，西羅莫司組在12個月的治療期內，用力呼氣量水準保持穩定，而安慰組大約下降12%。西羅莫司組還顯示出其他臨床改善，患者報告其執行日常功能的能力更強、生活品質更好。
治療期結束後，所有患者均停止使用西羅莫司。研究小組對受試者進行了跟蹤隨訪，持續12個月。西羅莫司組和安慰劑組患者的肺功能均有下降，說明西羅莫司對LAM症狀有積極作用，可能需要繼續服用。