FDA 批准sirolimus蛋白结合颗粒用于恶性血管周围上皮样细胞肿瘤
编辑：全球华人抗癌新药网 来源： 发布时间：2021-11-29
2021 年 11 月 22 日，美国食品药品监督管理局批准用于注射悬浮液（结合白蛋白）的sirolimus蛋白结合颗粒（白蛋白结合）（Fyarro，Aadi Bioscience, Inc.），用于治疗局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa ）的成年患者。
AMPECT (NCT02494570) 是一项多中心、单臂临床试验，在 31 名局部晚期不可切除或转移性恶性 PEComa 患者中评估了疗效。患者在每个 21 天週期的第 1 天和第 8 天接受 100 mg/m2 的sirolimus蛋白结合颗粒，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效结果指标是总体反应率 (ORR) 和反应持续时间 (DOR)，由盲法独立中央审查根据RECIST v.1.1评估。ORR 为 39%（95% CI：22%, 58%），包括 2 名完全缓解的患者。未达到中位 DOR（95% CI：6.5 个月，不可估计）。 在患者中，67% 的反应持续时间超过 12 个月，58% 的反应持续时间超过 24 个月。
最常见（≥30%）的不良反应是口腔炎、疲劳、皮疹、感染、噁心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、食慾下降、咳嗽、呕吐和味觉障碍。 最常见（≥6%）的 3 至 4 级实验室指标异常是淋巴细胞减少、葡萄糖增加、钾减少、磷酸盐减少、血红蛋白减少和脂肪酶增加。
推荐剂量为 100 mg/m2，在每个 21 天週期的第 1 天和第 8 天静脉输注 30 分钟，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。