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首页 > 抗癌新药资讯 > FDA 批准鲁索替尼治疗慢性移植物抗宿主病

编辑:全球华人抗癌新药网 来源: 发布时间:2021-09-29

2021 年 9 月 22 日,美国食品和药物管理局批准 ruxolitinib(Jakafi,Incyte Corp.)用于治疗 12 岁及以上成人和儿童患者一或两线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。


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在 REACH-3 (NCT03112603) 中评估了疗效,这是一项随机、开放标籤、多中心的鲁索替尼临床试验,与同种异体干细胞移植后皮质类固醇难治性 cGVHD 的最佳可用疗法 (BAT) 进行比较。该试验将 329 名患者随机分配 (1:1) 接受 ruxolitinib 10 mg 每天两次或 BAT。


用于支持批准的主要疗效结果是第 7 週期第 1 天的总体反应率 (ORR)(2014 NIH 反应标准)。鲁索替尼组的 ORR 为 70%(95% CI 63%,77%),57%( BAT 组的 95% CI 49%、65%),反应率差异为 13%(95% CI 3%、23%)。根据对慢性 GVHD 的进展、死亡或新全身治疗的首次反应计算,鲁索替尼和 BAT 的中位反应持续时间分别为 4.2 个月(95% CI 3.2, 6.7)和 2.1 个月(95% CI 1.6, 3.2)武器,分别。ruxolitinib 和 BAT 组从首次反应到死亡或新的 cGVHD 全身治疗的中位时间分别为 25 个月(95% CI 16.8,NE)和 5.6 个月(95% CI 4.1,7.8)。


在 cGVHD 中,鲁索替尼最常见(发生率 > 35%)的血液学不良反应是贫血和血小板减少症。最常见(发生率≥ 20%)的非血液学不良反应是感染和病毒感染。


cGVHD 的推荐鲁索替尼起始剂量为 10 mg,每天口服两次。