FDA 批准 ivosidenib 用于晚期或转移性胆管癌
编辑：全球华人抗癌新药网 来源： 发布时间：2021-09-10
2021 年 8 月 25 日，美国食品和药物管理局批准 ivosidenib（Tibsovo，Servier Pharmaceuticals LLC）用于经 FDA 批准的测试检测到的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的既往治疗过的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
那天，FDA 还批准了 Oncomine Dx Target Test（Life Technologies Corporation）作为辅助诊断设备，以帮助选择胆管癌患者接受 ivosidenib 治疗。
Ivosidenib 在一项随机 (2:1)、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（研究 AG120-C-005，NCT02989857）中对 185 名具有 IDH1 突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者进行了研究。患者的疾病必须在至少一种但不超过两种先前的方案后出现进展，包括至少一种含吉西他滨或 5-氟尿嘧啶的方案。患者随机接受每天一次口服 ivosidenib 500 mg 或匹配的安慰剂，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效终点是独立审查委员会根据 RECIST 1.1 确定的无进展生存期 (PFS)。该试验表明，随机分配至 ivosidenib 的患者的 PFS 有统计学显著改善（HR 0.37；95% CI：0.25、0.54；p<0.0001）。OS 分析不显著 (0.79; 95% CI: 0.56, 1.12; p=0.093); 70% 随机接受安慰剂的患者在放射学疾病进展后交叉接受 ivosidenib。
胆管癌患者最常见的不良反应（≥15%）是疲劳、噁心、腹痛、腹泻、咳嗽、食慾下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。
推荐的 ivosidenib 用于胆管癌的剂量为 500 mg，每天一次口服，无论是否有食物，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。