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首页 > 抗癌新药资讯 > FDA 批准 belzutifan 用于与 von Hippel-Lindau 病相关的癌症

编辑:全球华人抗癌新药网 来源: 发布时间:2021-09-01

2021 年 8 月 13 日,美国食品药品监督管理局批准了 belzutifan(Welireg,默克),一种缺氧诱导因子抑制剂,用于需要治疗相关肾细胞癌(RCC)的 von Hippel-Lindau(VHL)病成人患者,中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET),不需要立即手术。


Belzutifan 在正在进行的 004 研究 (NCT03401788) 中进行了研究,这是一项开放标籤临床试验,在 61 名 VHL 相关 RCC (VHL-RCC) 患者中进行了研究. 入选患者患有其他 VHL 相关肿瘤,包括 CNS 血管母细胞瘤和 pNET。患者每天接受一次 belzutifan 120 mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。


主要疗效终点是通过放射学评估测量的总体反应率 (ORR),由独立审查委员会使用 RECIST v1.1 评估。其他疗效终点包括反应持续时间 (DoR) 和反应时间 (TTR)。


据报导,VHL 相关 RCC 患者的 ORR 为 49%(95% CI:36, 62)。所有有反应的 VHL-RCC 患者从治疗开始至少随访 18 个月。未达到中位 DoR;56% 的应答者的 DoR ≥ 12 个月,中位 TTR 为 8 个月。在患有其他 VHL 相关非 RCC 肿瘤的患者中,24 名可测量 CNS 血管母细胞瘤患者的 ORR 为 63%,12 名可测量 pNET 患者的 ORR 为 83%。未达到中位 DoR,73% 和 50% 的患者对 CNS 血管母细胞瘤和 pNET 的反应持续时间≥12 个月。


≥ 20% 接受 belzutifan 治疗的患者报告的最常见不良反应,包括实验室异常,是血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、葡萄糖升高和噁心。使用 belzutifan 引起的贫血和缺氧可能很严重。在研究 004 中,90% 的患者出现贫血,7% 的患者出现 3 级贫血。患者应根据临床指徵进行输血。不推荐在接受贝尔珠替芬治疗的患者中使用促红细胞生成剂治疗贫血。在研究 004 中,1.6% 的患者发生缺氧。Belzutifan 会使某些激素避孕药无效,并且在怀孕期间接触 Belzutifan 会导致胚胎 - 胎儿伤害。


belzutifan 的推荐剂量为 120 mg,每天一次口服给药或不与食物一起服用。