FDA 批准贝洛舒地尔治疗慢性移植物抗宿主病
编辑：全球华人抗癌新药网 来源： 发布时间：2021-08-26
2021 年 7 月 16 日，美国食品和药物管理局批准 belumosudil（Rezurock，Kadmon Pharmaceuticals，LLC），一种激酶抑制剂，用于治疗失败后患有慢性移植物抗宿主病（chronic GVHD）的 12 岁及以上成人和儿童患者。至少两条先前的全身治疗线。
在 KD025-213 (NCT03640481) 中评估了疗效，这是一项随机、开放标籤、多中心剂量范围试验，其中包括 65 名慢性 GVHD 患者，他们接受了每天一次口服贝卢舒地尔 200 mg 的治疗。
主要疗效结果衡量指标是第 7 週期第 1 天的总体缓解率 (ORR)，其中总体缓解包括完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR)，根据 2014 年 NIH 慢性移植临床试验共识发展项目的标准 -抗宿主病。ORR 为 75%（95% CI：63, 85）；6% 的患者获得了 CR，69% 的患者获得了 PR。首次反应的中位时间为 1.8 个月（95% CI：1.0, 1.9）。从对慢性 GVHD 的进展、死亡或新全身治疗的首次反应计算得出的中位反应持续时间为 1.9 个月（95% CI：1.2、2.9）。在获得缓解的患者中，62% (95% CI: 46, 74) 的患者在缓解后至少 12 个月内未发生死亡或新的全身治疗。
最常见的不良反应 (≥ 20%)，包括实验室异常，是感染、虚弱、恶心、腹泻、呼吸困难、咳嗽、水肿、出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、头痛、磷酸盐减少、γ-谷氨酰转移酶增加、淋巴细胞减少，和高血压。
贝鲁舒地尔的推荐剂量为 200 毫克，每日一次，随食物口服。