新年首批！FDA批准胃肠道间质瘤新药上市
编辑：香港特区肿瘤中心 来源： 发布时间：2021-07-15
2020年1月9日，FDA批准Blueprint Medicines公司Ayvakit (avapritinib)上市，用于治疗携带血小板源性生长因子受体 α（PDGFRA）基因18外显子突变的不可手术或转移性成人胃肠道间质瘤（GIST）患者，其中也包括D842V 位点突变这种最常见的18外显子跳跃突变类型。
GIST是一种由基因突变驱动的胃肠道肉瘤，多见于胃和小肠，其中大约6%的确诊患者携带PDGFA外显子18突变。该类型最常见的突变为D842V突变，该突变导致患者对所有其他获批疗法产生抗性。
Avapritinib (BLU-285) 是一种高效、选择性、口服生物利用的 KIT 和 PDGFRA 启动环突变激酶抑制剂，临床试验结果显示，avapritinib对KIT和PDGFRA突变的GIST有强效的抑制作用。Ayvakit的批准为这些患者带来了突破性的治疗选择。
附药品说明：
【生产厂家】Blueprint Medicines（蓝图药物）
【 适应症 】AYVAKIT靶向药是一种激酶抑制剂，用于治疗成人不可切除或转移性胃肠道间质瘤、血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。
【规格】100mg、200mg和300mg:片剂。
【用法用量】根据是否存在PDGFRA外显子18突变。建议剂量为300mg，每日一次，饭前一小时或饭后两小时服用。
【不良反应】最常见的不良反应（发生率≥20%）是水肿、恶心，疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻，发色变化、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹还有头晕。
【警告和预防措施】
（1）颅内出血：因1级或2级的反应引起的暂停用药，代谢完成后，然后较少的剂量恢复。对于重复的1级/2级反应或第一次发生4级反应，停止用药。
（2）中枢神经系统不良反应：认知障碍、头晕、睡眠障碍、情绪障碍、语言障碍紊乱和幻觉。根据严重程度，进行剂量调整，改善后恢复剂量或维持低剂量；或者直接停止用药。
（3）胎儿、婴儿毒性：孕妇用药会危害胎儿，而育龄妇女用药事应采取避孕措施。
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