阿斯利康新药治疗罕见白血病获FDA优先评审资格
编辑:全球华人抗癌新药网 来源:全球华人抗癌新药网 发布时间:2018-04-17
近日,美国FDA接受了阿斯利康新药moxetumomab pasudotox的生物制剂许可申请(BLA),用于治疗至少接受过两次治疗的毛细胞白血病(HCL)成人患者的治疗,并授予其优先评审资格。
毛细胞白血病,是一种进展缓慢的淋巴增殖性慢性白血病,以贫血、出血、脾脏肿大及外周血及骨髓出现大量边缘不整齐呈伪足状或纤毛样突出的白细胞为特征。此种病的本质尚未十分明确,多见于40岁以上男性。HCL可导致严重甚至危及生命的疾病,比如感染、出血和贫血,尽管许多患者最初对治疗有反应,但高达40%的患者会复发。由于没有确定的标准治疗方案和极少的治疗方法,复发性或难治性HCL患者仍存在重大的未满足医疗需求。
此次的优先评审是基于一项Ⅲ期临床研究(Study 1053)的数据。该研究是一项单臂、多中心III期研究,在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展,评估了moxetumomab pasudotox单药治疗的疗效和安全性。目前,该研究正在全球14个国家34个治疗中心开展。来自该研究的数据显示,moxetumomab pasudotox单药治疗达到了持久完全缓解的主要终点。研究的详细数据将在即将召开的医学会议上公布。
moxetumomab pasudotox是一种实验性抗CD-22重组免疫毒素,是一类抗癌制剂,利用了抗体的选择性来靶向药物递送以及毒素强效杀伤癌细胞的能力。moxetumomab pasudotox由一种抗CD22抗体的结合域与毒素融合而成。CD22是一种主要在成熟B淋巴细胞中表达的I型跨膜蛋白,在B细胞信号传导中起重要作用。与正常B细胞相比,HCL细胞上存在更高密度的CD22,这使其成为治疗HCL的一个非常有吸引力的治疗靶标。
moxetumomab pasudotox曾被FDA授予孤儿药资格,治疗HCL。获得优先评审资格的药物,FDA将给予加速审查并在6个月完成审查,而非常规的10个月。我们期待这款新药能顺利获得审批,尽快为这类罕见癌症患者带来治疗的曙光。