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编辑:全球华人抗癌新药网 来源:全球华人抗癌新药网 发布时间:2018-04-02

近日,美国FDA宣布加速批准安进公司药物Blincyto(blinatumomab)的扩大适应症申请,用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且在缓解期依旧有微小残留病灶(MRD)的儿童和成人患者。值得一提的是,这是FDA批准的首款治疗MRD阳性ALL的疗法。

FDA首次批准 Blinatumomab治疗特定白血病,有望彻底消除病根

B 细胞前体 ALL 起源于造血系统 B 淋巴母细胞,是克隆性异常增殖所致的恶性疾病,进展快速。患者的骨髓里会产生过多的不成熟白细胞,影响骨髓的功能,现多采用化疗药物、造血干细胞移植等治疗。经过治疗后,依旧会有不少人体内会带有微小残留病灶。尽管这些病灶在显微镜镜检下也无法被发现,但却给患者留下了疾病复发的隐患。Blinatumomab 主要是通过调节自身免疫功能抵御这一疾病。

在一项单臂临床研究里,Blincyto在MRD阳性ALL的患者中展现出了很好的疗效。这些患者曾有1到2次完全缓解,但骨髓里依然存有癌细胞,比例约占细胞总数的千分之一。在经过治疗后,即便是能从10000个细胞里挑出1个细胞的高精度检测,也无法在患者体内检测出MRD,证实了Blincyto的效果。总体来看,有70%的患者再也检测不出MRD,超过一半的患者已在病情缓解中活过了22.3个月。基于这款新药的潜力,美国FDA曾授予其孤儿药资格和优先审评资格。在良好临床结果下,美国FDA又决定加速批准这款新药上市,让它尽快造福患者。

linatumomab 是一种基于双特异性 T 细胞衔接系统(bispecific T cell engager, BiTE)开发而来的免疫疗法。简单说,它利用一种抗体可以重新定向 T 细胞以毁灭肿瘤细胞。这种疗法能够通过将肿瘤细胞上的 CD19 蛋白(B 细胞衍生的 ALLs 或非霍奇金淋巴瘤表面表达的蛋白质)—一种肿瘤细胞通用抗原呈递给 CD3 蛋白,进而激活免疫系统识别和杀灭肿瘤细胞(CD3 是免疫系统中 T 细胞特异表达)。

Blinatumomab 治疗相关的常见副作用为发热、头痛、周围性水肿、发热性中性粒细胞减少、恶心、低钾血症、乏力、便秘、腹泻、震颤。需要患者和临床医师注意的是,一些临床试验患者治疗初期,因肿瘤细胞溶解综合征而出现低血压和呼吸困难症状,同样也有脑病及其它副作用影响中枢神经系统的现象。

带有MRD的患者更有可能出现复发,因此一种能消除极低量残余白血病细胞的疗法,有望能帮助延长癌症的缓解期的药物极为必要。依照计划,获得加速批准的Blincyto,依旧需要进行随机对照试验,验证MRD的减少能带来生存期或无进展生存期的改善。我们期待接下来的试验同样能够顺利,患者也能迎来更多控制病情的方法。