诺华首款CAR-T疗法扩大适应症获优先评审资格
编辑：全球华人抗癌新药网 来源：全球华人抗癌新药网 发布时间：2018-01-23
诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）递交的补充生物制剂许可申请（sBLA）已获美国FDA的优先审评资格，用于治疗罹患复发性或难治性（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者，这些患者不适合或在接受自体干细胞移植（ASCT）后疾病复发。此外，欧洲药品管理局（EMA）授予Kymriah的营销授权申请（MAA）加速评估，用于治疗罹患r/r B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和青年患者，以及不适合进行ASCT的r/r DLBCL成人患者。如果该疗法获批，它将是首款可用于非霍奇金淋巴瘤和B细胞ALL两种不同适应症的CAR-T疗法。
2017是CAR-T疗法取得巨大突破的一年，两款CAR-T疗法先后问世。首款Kymriah疗法于2017年8月获FDA批准，用于治疗25岁及以下患有难治性B细胞前体ALL或疾病第二次复发的患者。
Kymriah是一种新型的免疫细胞疗法，是使用患者自身T细胞来对抗癌症的一次性疗法。它在嵌合抗原受体中使用4-1BB共刺激结构域来增强细胞的扩增和持久性。此次获批是基于Kymriah全球临床试验计划的数据，评估了Kymriah在r/r B细胞ALL儿童和青年患者及r/r DLBCL成人患者中的有效性和安全性，结果分别来自关键Ⅱ期临床试验ELIANA和JULIET。
JULIET是首个针对r/r DLBCL成人患者的多中心全球注册研究，纳入了来自美国、加拿大、澳大利亚、日本和欧洲10个国家27个地区的患者。诺华在去年12月美国血液学会（ASH）年会上公布的数据显示，在6个月时间内，接受该疗法治疗的r/r DLBCL患者实现持续缓解，总体缓解率（ORR）为53%。
FDA和EMA已经认识到Kymriah为这些复发性或难治性B细胞ALL和DLBCL患者提供急需的治疗选择的可能性。CAR-T疗法的首次批准真正重新定义了癌症治疗领域的未来，我们共同期待新的进展。