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编辑:全球华人抗癌新药网 来源:全球华人抗癌新药网 发布时间:2017-11-20

bluebird bio和Celgene公司于今日宣布,靶向B-细胞成熟抗原(BCMA)的多发性骨髓瘤嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法bb2121,获得了FDA颁发的突破性疗法认定(BTD)以及欧洲药品管理局(EMA)颁发的PRIME资格。

CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤获突破性疗法认定

多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病,其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞,而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。因此多发性骨髓瘤可以归到B淋巴细胞细胞瘤的范围。由于正常免疫球蛋白的生成受抑,因此容易出现各种细菌性感染。多发性骨髓瘤起病徐缓,早期无明显症状,容易被误诊。MM的临床表现多样,常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。

目前的CAR-T疗法从患者体内分离出T细胞,并使用工程化的手段,让这些细胞表达靶向抗原的嵌合抗原受体(CAR)。这些CAR会引导T细胞,靶向杀伤癌细胞。

突破性疗法和PRIME资格的认定基于正在进行的1期临床研究CRB-401的初步数据,CRB-401(NCT02658929)是一项非随机,开放标签,多中心研究,评估抗BCMA CAR-T细胞疗法bb2121治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。最新的试验结果将于12月公开。

尽管最近取得了一些进展,多发性骨髓瘤仍然是一种不治之症,先前经过大量治疗的患者治疗方案有限,但初步数据表明,用bb2121治疗可能会使患者持续缓解,幸运的是,FDA和EMA都认为bb2121是应加速发展的候选药物。

“突破性疗法认定和PRIME资格进一步强调了bb2121作为治疗多发性骨髓瘤新免疫细胞疗法的潜力。”Celgene首席医学官兼全球监管事务主管Jay Backstrom博士表示:“我们将与这些机构密切合作,加速开发治疗多发性骨髓瘤患者的新技术bb2121。”

我们期待在马上到来的12月能听到bb2121的好消息,也希望在接下来的临床试验中,无论是这款CAR-T疗法,还是诸多免疫治疗都能取得进展,为癌症患者带去希望。